Редко, но метко
В прошлом году Украину сотряс скандал с тяжело больным мальчиком — Кириллом Дронем. Диагноз был неутешительным — мукополисахаридоз II типа, болезнь Хантера. К сожалению, в начале января Кирилл Дронь умер. В числе причин: отсутствие зарегистрированных препаратов против этой болезни в Украине.
В этом году на борьбу с мукополисахаридозом — одним из самых редких заболеваний в мире — украинские чиновники заложили в госбюджет отдельной строкой 40 млн грн. Есть риск, что деньги так и останутся неосвоенными. И не по вине чиновников.
Считать научились…
Мукополисахаридоз относится к редким (орфанным) заболеваниям. По словам Евгения Найштетика, вице-президента Совета по защите прав и безопасности пациентов, принято считать, что сегодня в мире существует от 5 тыс. до 8 тыс. таких болезней. По оценке же Украинского центра клинической генетики, их порядка 55 тыс. По данным комитета Верховной Рады по вопросам здравоохранения, европейские специалисты утверждают, что орфанными заболеваниями болеют как минимум 246 тыс. человек во всех 27 странах ЕС.
В Украине статистика учета пациентов, страдающих от редких заболеваний, не ведется. "В Украине официально опубликованных данных о том, сколько в нашей стране пациентов с орфанными заболеваниями, нет, — говорит Евгений Найштетик. — По моей оценке, их около 2 тысяч". Кроме того, если руководствоваться подходом западных медиков, в частности, в Евросоюзе, считающих редкими те заболевания, которыми поражено не более пяти человек на 10 тыс. населения, то можно предположить, что количество таких пациентов в Украине может быть намного выше цифры, упомянутой экспертом.
Поскольку каждым отдельным орфанным заболеванием болеет очень малое количество людей, стоимость препаратов для таких пациентов может достигать баснословных сумм — до полумиллиона евро ежегодно.
По словам Евгения Найштетика, лечение каждого из редких заболеваний требует значительных или чрезвычайных научных, кадровых и капитальных ресурсов. По его оценкам, стоимость разработки препарата для одного только заболевания может достигать $4 млрд. Соответственно, для создания препаратов для всех орфанных заболеваний необходима сумма в $220 триллионов. В результате, в мире на данный момент ученые научились диагностировать и разработали препараты только для примерно 60-80 орфанных заболеваний.
… и деньги есть…
Однако если в развитых странах мира основной задачей является диагностика и разработка новых препаратов для орфанных заболеваний, в Украине проблема несколько проще. И касается она не отсутствия денег. Пациентским организациям удалось пролоббировать лечение больных мукополисахарозом: в госбюджете-2013 на эти цели отдельной строкой была заложена сумма 40 млн грн. Проблема заключается в ином — в отсутствии на украинском рынке уже разработанных препаратов. По словам Татьяны Кулеши, исполнительного директора Всеукраинской организации инвалидов больных мукополисахарозом, в Украине есть пациенты трех типов данного заболевания. При этом зарегистрирован препарат только для пациентов I типа. В то же время, для II и VI типов лекарства, разработанные и применяемые в мире, в Украине не зарегистрированы. Из-за этого большая часть суммы, заложенной в бюджете, так и не будет потрачена. В частности, по данным Татьяны Кулеши, на зарегистрированный препарат Aldurazyme, предназначенный для лечения I типа заболевания, запланировано 9 млн грн., а на лекарства для II и VI типов мукополисахароза — 31 млн грн. Как раз эти деньги и могут остаться нераспределенными. По словам эксперта, якобы компания-разработчик препарата для VI типа — BioMarin — заинтересовалась регистрацией лекарства в Украине. В то же время компания Shire, имеющая препарат для II типа, пока только рассматривает возможность выхода на украинский рынок. Татьяна Кулеша процитировала свою переписку с представителем этого производителя: "Компания Shire изучает правильность правового ведения бизнеса в Украине". Если Минздраву не удастся провести тендер в этом году, эксперт прогнозирует, что Минфин откажется закладывать в госбюджет-2014 необходимую сумму вновь. В то же время закупать незарегистрированные в Украине препараты Минздрав, даже на условиях закупки у одного участника тендера, не имеет права. При этом, по словам Татьяны Кулеши, ввозить незарегистрированные препараты в Украину нелегально практически невозможно. А больные должны принимать их систематически. "Таким пациентам остается только одно — умирать", — говорит она.
…осталось за малым?
До сих пор в отечественной нормативно-правовой базе практически нигде не присутствует понятие "орфанные заболевания". В то же время, по данным Сергея Сергиенко, который возглавляет направление по редким заболеваниям Совета по защите прав и безопасности пациентов, в США профильное законодательство действует еще с 1983 г., Японии — с 1993 г., а в ЕС — с 2000 г. К примеру, в Евросоюзе такие препараты получили ряд льгот, среди которых самой существенной является 10-летняя эксклюзивность препарата для данного орфанного заболевания.
В прошлом году одним из первых народных депутатов, который подал соответствующий законопроект, стал Валерий Сушкевич, председатель комитета Верховной Рады по делам пенсионеров, ветеранов и инвалидов. Однако его инициативу постигла печальная судьба (см. блиц-интервью с Валерием Сушкевичем). В начале марта с. г. несколько народных депутатов предприняли очередную попытку законодательно урегулировать проблему орфанных заболеваний в Украине, и вместе с тем обязать правительство увеличить финансирование лечения орфанных заболеваний, а также создать госреестр пациентов с этими болезнями (см. блиц-интервью с Владимиром Дудкой, стр. 25). Обещает подать свой законопроект и Валерий Сушкевич. Однако очевидно, что Верховная Рада вряд ли успеет рассмотреть хотя бы один из этих документов до конца текущей сессии, то есть до начала июля. Как следствие, у Минфина будут все основания для того, чтобы не закладывать на эти препараты средства в госбюджет-2014. Способствовать этому будет и ситуация с незарегистрированными препаратами — в случае, если Минздраву не удастся закупить препараты на вышеуказанные 31 млн грн.
Таким образом, прогноз Татьяны Кулеши о том, что чиновники не хотят поддерживать закон об орфанных заболеваниях, окажется верным. "Это огромные средства", — говорит она. Вполне возможно, что в условиях дефицитного бюджета чиновники не захотят выделять на эти цели дополнительные средства.
Справка "ВД"
По данным российского портала Medweb, примерно половина орфанных заболеваний обусловлена генетическими отклонениями. Симптомы могут быть очевидны с рождения или проявляться в детском возрасте. В то же время более 50% редких заболеваний проявляются уже во взрослом возрасте. Реже встречаются токсические, инфекционные или аутоиммунные "сиротские" болезни. Причинами их развития могут быть наследственность, ослабление иммунитета, плохая экология, высокий радиационный фон, вирусные инфекции у мамы и у самих детей в раннем возрасте. Большинство орфанных заболеваний — хронические. Они в значительной мере ухудшают качество жизни человека и могут стать причиной летального исхода. Для большинства таких болезней не существует эффективного лечения. Основа терапии таких больных — улучшение качества и увеличение продолжительности жизни пациентов.
